Forskere: Vi har forhindret døvhed hos mus ved hjælp af genterapi

En helt ny form for genterapi kan måske afhjælpe genetisk døvhed, som er årsag til næsten halvdelen af alle tilfælde af døvhed.

Tekst: Cathrine Mejdal
Foto: Pixabay

Tidsskriftet Nature har netop offentliggjort et videnskabeligt studie, der viser at man med genterapi udført via CRISPR, der er forskernes nyeste genetiske værktøj, kan få fimrehår hos nyfødte mus, der er ramt af genetisk døvhed, til at fungere. Fimrehår er de små hårceller, der omsætter al den lyd, der kommer ind i høresneglen, til at sende signaler til hørecenteret i hjernen. Ved genetisk døvhed er det ofte sådan, at de små hårceller, der skal registrere de lyse toner, af forskellige årsager ikke fungerer.

Sprøjte med gencocktail
En enkelt omgang gencocktail fik fimrehår, der ellers ikke fungerede, til at vokse og sende signaler til hjernen, konkluderer studiet, der dog også skriver, at når man stopper behandlingen, ophører effekten. Der er derfor stadig lang vej, fortæller forskerne, men det er et skridt i den rigtige retning:
– Vi håber, at vores arbejde en dag vil kunne munde ud i en kur for visse former for genetisk døvhed hos mennesker, siger professor David Liu, der leder projektet, som foregår på Harvard Universitet og MIT i USA.

Studiet fokus: genet Tmc1
Forskerne bag studiet har haft succes med at kurere en mutation i genet Tmc1, der med et enkelt forkert bogstav i den genetiske kode, forårsager døvhed over en længere periode. Mennesker, der er født med mutationen Tmc1 fødes altså ikke døve, men mister hørelsen helt over en periode på 10-15 år. Ved at bruge værktøjet CRISPR-Cas9, der fungerer som en slags molekylær sakseværktøj, har forskerne haft succes med at klippe den muterede version af Tmc1 ud hos mus og erstatte den med en version af Tmc1, der ikke er muteret. Efter otte uger kunne de konstatere, at musenes fimrehår var begyndt at fungere. En høretest bekræftede forskerne i, at de før døve mus nu kunne høre væsentligt bedre end førhen.

– De behandlede mus hører stadig omkring 15 dB dårligere end de helt raske mus, men det svarer til forskellen på en stille samtale og en affaldskværn, fortæller professor David Liu.

Næste skridt er at få godkendt behandlingsformen hos større dyr så det sikres, at metoden er sikkert og ufarligt, før man fortsætter forsøget hos mennesker.

CRISPR gør det billigt og let for forskerne at finde kure
Over halvdelen af alle tilfælde af døvhed skyldes genetiske mutationer. De nuværende behandlingsmuligheder for døvhed er begrænset til høretekniske hjælpemidler som CI, høreapparater og i sjældne tilfælde kan man operere for døvhed. Teknologien CRISPR har ændret genforskningen ved at gøre det meget nemmere at klippe i gener – og gjort det langt billigere. Førhen kostede det 100.000 kroner at designe et protein, som kunne klippe i et genom. Med CRISPR koster det 100 kroner.